La vista compromessa può tornare grazie ad una innovativa terapia.
Grazie alla terapia genetica i pazienti affetti da coroideremia, una rara malattia genetica degenerativa che porta alla progressiva perdita della vista, possono migliorare. La terapia aiuta i pazienti a recuperare la vista impedendo che diventino ciechi.
Già da qualche tempo la terapia genetica è stata sperimentata contro questa malattia rara che colpisce soprattutto gli uomini giovani a causa di un gene difettoso. I ricercatori contano comunque di applicare la terapia genetica anche per curare altre forme di cecità, come quella provocata dalla maculopatia.
La terapia genetica per la coroideremia è stata applicata in uno studio clinico dell’Università di Oxford, finanziato anche dal National Health System (Nhs), il servizio sanitario pubblico britannico. I medici hanno iniettato nei pazienti, usando un virus innocuo come vettore, milioni di copie ‘sane’ del gene danneggiato in grado di aiutare le cellule a rigenerarsi. La sperimentazione è stata effettuata su 14 pazienti nel Regno Unito e 18 negli Stati Uniti, Canada e Germania negli ultimi quattro anni e mezzo. In questo periodo di tempo, i ricercatori hanno scoperto che la terapia genetica ferma la progressione della malattia, ravviva alcune delle cellule morenti e migliora la visione del paziente, in alcuni casi in modo netto. I risultati ottenuti hanno anche accertato che il miglioramento della vista è di lunga durata. Una circostanza che dimostrerebbe che la terapia possa essere usata anche come trattamento.
Da questa terapia se ne possono sviluppare altre per curare anche le forme più comuni di cecità . Nuove terapie che possono essere sviluppate nei prossimi 10 anni, annuncia Robert MacLaren, l’autore principale dello studio. La notizia dello studio e dei suoi risultati è stata data con un articolo pubblicato sul New England Journal of Medicine.